關於基因編譯器

㈠ 基因編輯最新成果「無需切割DNA也能自由替換鹼基」是如何實現的

哈佛大學化學與化學生物學系、HHMI以及Broad Institute的David Liu教授實驗室在Nature雜志上以長文形式（Article）發表了題為“Programmable base editing of A•T to G•C in genomic DNA without DNA”的突破性成果，報道了一種新型腺嘌呤鹼基編輯器 (ABE)，它可以將A•T鹼基對轉換成G•C鹼基對，加之此前報道的將G•C鹼基對轉換成T•A鹼基對的成果，該技術首次實現了不依賴於DNA斷裂而能夠將DNA四種鹼基A、T、G、C進行替換的新型基因編輯技術。

技術服務人類

其實任何好的科學技術的出現，都應該服務於科研，進而服務於臨床病人，乃至服務於全人類。

假如鹼基脫氨基形成的DN A點突變得不到修復，就會是致病性的。但是如果把這些技術利用好了，讓它去針對病毒發揮作用，更可以造福人類。

小編當年研究是的一個叫APOBEC3的酶，這個酶和這些文章報道的酶的功能類似，只不過它是人體內存在的一種核苷酸代謝酶，主要作用是使胞嘧啶C脫氨基突變成尿嘧啶U，實現對DNA/RNA的編輯，進行實現某些生理功能。這個酶的厲害之處在於它能使乙肝病毒的DNA胞嘧啶C脫氨基，進而引起病毒DNA的降解。這個發現給了我們很大啟發，或許可以基於這個發現，研製一種葯物，徹底治癒乙肝。當然，科學遠比設想要復雜，這個課題目前仍在實驗室研究階段。

【不葯博士】簡介

博士，主管葯師，高級營養師，擁有10年的用葯指導、營養咨詢和健康管理經驗。不葯不葯，健康生活，不生病，不吃葯！

㈡ 你如何看待基因編輯技術呢

什麼是基因編輯

顧名思義，「基因編輯」就是指對基因進行修改，實現對特定DNA片段的敲除、插入的基因重組技術。

基因編輯可以追溯到上世紀70年代，CRISPR/Cas9是繼「鋅指核酸內切酶（ZFN）」、「類轉錄激活因子效應物核酸酶（TALEN）」之後出現的第三代「基因組定點編輯技術」。

與前兩代技術相比，其成本低、製作簡便、快捷高效的優點，讓它迅速風靡於世界各地的實驗室，成為科研、醫療等領域的有效工具。

2在農業上培育出品質優良的動物植物品種 美國和日本相關機構目前的傾向是CRISPR改造的特定農產品不作為轉基因食品進行監管。

3建立不同基因型的動物模型這從第一代基因編輯技術就開始做了。建立不同基因型的動物模型的意義在於，對遺傳性疾病，這些基因和疾病之間的關系，這些模型可以給出一個比較確切的答案。

現在基因編輯距離應用於臨床還有很長一段距離，比如基因編輯的准確定位，如何避免脫靶；會不會有免疫反應；系統毒性等多方面的問題。

㈢ 基因編輯到底是什麼

嗨~來看點更專業的回答吧 ♪(･ω･)ﾉ

CRISPR/Cas基因編輯系統

CRISPR/Cas（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/Cas）系統是目前被廣泛運用的基因編輯系統，其原理是由CRISPR轉錄產生的gRNA介導Cas核酸酶靶向目標序列，對序列進行切割。

CRISPR/Cas9基因編輯示意圖

(圖源：Wellcome Trust Sanger Institute,Sanger)

下面來深入了解以下基因編輯技術吧~

CRISPR/Cas基因敲除

CRISPR/Cas9系統中sgRNA(smallguideRNA)識別並結合目標基因的靶向序列，引導Cas9對結合位點進行剪切，產生DNA雙鏈斷裂（double-strandbreak,DSB），機體自身通過非同源重組（non-homologousendjoining，NHEJ）的方式修復DSB，參與修復的蛋白經常會在DNA末端插入或刪除幾個鹼基，修復後的基因由於產生突變而導致功能喪失，從而實現機體內的基因敲除。
應用：基因敲除細胞系建立、基因敲除建立動物疾病模型。
技術優勢：相較於在mRNA水平「敲低」目的基因的RNAi而言，CRISPR/Cas9系統造成基因序列的缺失，從而能完全沉默（即敲除）目的基因。

CRISPR/Cas基因敲入

CRISPR/Cas9系統中sgRNA(smallguideRNA)識別並結合目標基因的靶向序列，引導Cas9對結合位點進行剪切，產生DNA雙鏈斷裂（double-strandbreak,DSB），通過細胞內的同源重組（homologousrecombination，HR）修復方式，將外源供體DNA定點導入至基因組的靶位點中，從而實現基因敲入。
應用：基因片段敲入細胞系建立、基因單鹼基突變細胞系建立、基因敲入建立動物疾病模型。
技術優勢：操作簡易、效率高、具有廣譜性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及實驗操作平台。

CRISPR/dCas9調控內源基因的轉錄激活與抑制

CRISPR-dCas9系統即是dCas9與轉錄激活因子（如VP64）或轉錄抑制因子（如KRAB）融合後，結合sgRNA能促進或抑制目的基因的表達。
應用：目的基因在內源環境中過表達、誘導iPSC、抑製表達等。
技術優勢：操作簡易、效率高、具有廣譜性且提供BSL-1和BSL-2病毒注射及實驗操作平台，同時可與RNAi聯合作用。

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